第十章 真正有益的患者决策指南#

近年来，随着新型冠状病毒感染与疫苗的广泛普及，循证医学的重要性日益凸显。在医疗决策中重视医学证据的趋势值得提倡，但我们也需警惕另一种倾向——将"有证据则存，无证据则废"的思维绝对化。

作者希望通过本章内容，引导读者建立这样的认知：在充分尊重医学证据的同时保持辩证思考，采取"证据虽重要，却非万能"的相对化立场。这种平衡的视角或许能为大家提供有益的参考。

如果我们盲目沦为证据的奴隶，反而可能背离"救治患者、造福社会"这一医学的根本使命。接下来，我们将就这一关键议题展开深入探讨。

不要成为证据的奴隶#

总体来看，对证据至上主义的理解存在两种常见误区：

首先，有些事物本质上就无法通过证据来完全证实。举个简单的例子：问孩子"你更喜欢爸爸还是妈妈？“通常人们可能认为"母亲的爱更深，孩子也更爱母亲”，但这种情感偏好很难用确凿证据来证明。

在外科领域也存在类似情况。众所周知，技术精湛的"神手"医生其并发症发生率有时反而更高。这正是因为他们常被委以最复杂的病例——即使是不适合手术的患者，也会在征得同意后抱着最后希望进行尝试。这种情况下，并发症发生率和死亡率上升在所难免。单纯依靠统计数据无法反映全貌。

“技术精湛→并发症率低"这个推论难以用证据直接证明。但在经过专业训练的外科医生之间，彼此的技术水平是心照不宣的。技艺精湛就是精湛，这是一种基于专业直觉的共识。从专业角度而言，“在相同前提条件下，技术越精湛并发症率越低"的推论是成立的。

值得一提的是，某国际学术期刊上曾有位著名内科医生建议"外科医生应该多发表论文”。对此，外科界回应道：“在前提条件难以标准化的外科领域，单纯追求循证医学证据存在其局限性。”

建立循证医学证据需要统一、标准化的前提条件。因此，在面对特殊病例或前所未有的情况时，试图完全依赖循证证据进行判断本身就是不妥的。

关于第二个误区"证据的有无与其影响力大小是不同的”，风险控制与管理这门学科提供了很好的解释。风险应该从发生频率和影响程度两个维度进行矩阵分析，每个象限的最优解决方案也各不相同。

以规避风险为例，“避免前往冲突地区"就是一个典型做法。前往这类地区遭遇绑架等危险的可能性很高，且一旦发生后果严重。当风险发生的频率和影响都处于"高位"时，最合理的做法就是"规避"这段行程。

另一方面，人寿保险则代表了另一种情况。日常生活中突然死亡的概率很低，但许多人仍会购买人寿保险以防万一。这是因为尽管发生频率"低”，但影响却十分"重大"，因此通过保险来"转移"这种风险是明智的选择——这实质上是将本应由个人和家庭承担的风险转移给了保险公司。

每天刷牙则是风险"预防"的典范。蛀牙的发生频率"高"，但其单次影响的严重程度相对"较小"。此外，对于那些频率和影响都"较低"的风险，由于日常生活中比比皆是，我们选择"承担"这些风险而不过多关注，也是合理的做法。

通过这样的梳理，我们可以清楚地认识到：风险的频率和影响程度是两个不同的维度，应当分别考量。

现在让我们回到"证据"这个话题。证据至上主义最大的误区在于：所谓的"证据"往往只关注事件发生的频率，却忽略了其可能造成的影响程度。

在医疗实践中，我们会拒绝那些虽然失败频率"低"但一旦失败影响"极其严重"的治疗方案。因为这类治疗方案在最坏情况下，可能导致本可挽救的生命无可挽回地逝去。

以科学为基础的医学的重要性#

证据固然重要，但必须在其适用的环境中进行求证。当证据不足或无法直接应用时，我们应当转向哪些依据？我认为，科学（Science）与作为具体实例的个案研究（Case）是重要的参考依据。

在论证某一主张时，其依据的可靠性可分为三个递进层次：

• 个案（Case）
• 科学（Science）
• 证据（Evidence）

这样的划分或许更易于理解。

第一阶段，最基本的是存在可作为参考的先例个案（Case）。此时，其代表性被评估为 n=1（n 即样本数量）。那么第二个案例出现时呢？第三个呢？通过逐步积累案例，我们可以建立假设，并进入第二阶段：基于科学方法（Science）反复验证该假设，以检验其合理性。最后，应通过统计学方法验证该假设是否真实成立并具备可重复性，方可初步将其视为证据（Evidence）。样本量 n 有时需达到 1000，有时甚至 10000，这也受研究总体规模的影响。

通常公众语境中所说的“事实”，大多只是基于个别案例（Case）——即 n=1 的特殊情况，或充其量仅来自 n=10~100 的小样本数据。而受过专业训练的医疗从业者所说的“事实”，则指针对适宜样本量 n 进行研究、且具备可重复性的证据（Evidence）。

在有关新型冠状病毒感染与疫苗的媒体报道中，尤其存在将个案（Case）与证据（Evidence）混淆报道的倾向。只要清楚意识到某一主张是基于个案、科学还是证据这三个层次中的哪一层，我们就能做出更为冷静、理性的判断。

让我们重新审视5-脱氮黄素（TND1128）的治疗价值。本章所呈现的病例，本质上仍属于"个案研究"的范畴，其论证效力尚有限度。虽然我们从这些案例中尝试解读"衰老的本质"，并提出了相关假设，但仅靠个案支撑的医疗实践仍存在明显局限。若要将该物质应用于人体治疗，我们至少需要建立达到"科学医学"水准的研究假设，而非仅仅停留在"个案医学"的层面。

与此同时，在迈向"科学医学"的过程中，我们仍需秉持"循证医学"的严谨态度。未来医生所需要具备的重要素养，正是能够在科学医学与循证医学之间找到精妙的平衡点。

回顾科学史，无论是孟德尔的遗传定律，还是牛顿的万有引力定律，最初都源于细致的观察研究。科学家们总是先从具体案例入手，通过耐心观察，最终洞察到隐藏在现象背后的普遍规律。他们提出假设并进行验证，而这些假设又可能被新的案例所推翻。正是通过这样反复的迭代过程，人类才得以真正迈入科学研究的殿堂。当一个发现被学术界广泛接受，并证明其具有超越时空的可重复性时，它才能最终成为公认的"定律"。

5-脱氮黄素（TND1128）的观察研究也具有同样的意义。通过细致入微的临床观察，我们终将能够触碰到隐藏在衰老现象背后的本质规律。因此，我时常对参与这项研究的患者们说：“让我们携手共进，不仅为了改善社会，更是为了共同揭示衰老的奥秘。”

50-50的亿元彩票#

我虽然充分肯定循证医学的价值，但也必须指出其认知局限。对于5-脱氮黄素（TND1128）这类前沿物质的临床应用，我们应当在循证医学基础上采取更立体的评估视角。在临床实践中，我常用这样一个比喻向患者说明：

“请想象一张中奖概率50%、奖金1亿日元的彩票。您愿意支付多少金额购买？”

从纯循证医学角度看，50%的中奖率不足以支持购买决策——在考虑价格前就会被直接排除。这从统计学角度确实正确，但许多读者会直觉感到这种判断有违常理。这正是第一个常见认知偏差。

第二个误区是仅凭期望值计算就认定"只要低于5000万日元就值得购买"。让我们思考一个极端情境：假设您的孩子在冲突地区遭绑架，绑匪要求明日之前支付1亿日元赎金，而您倾尽所有只能凑齐6000万日元。虽然每个人对生命与金钱的价值观不同，但大多数父母面临的都是"能否挽救孩子生命"的二元选择。此时，支付赎金虽不能保证成功，却能让生还几率从0%提升至50%。这个简化案例生动说明：决策不应仅基于概率，更要考量可能带来的根本性改变。

由此，推荐5-脱氮黄素(TND1128)的依据就十分清晰了——关键在于"成功时带来的巨大价值"。同时，我们需要准确评估这个"价值"对每个患者的具体意义：对某些人而言，1亿日元是毕生难以企及的财富，对另一些人可能只是零用钱。这正是诊断学实践的根本意义——必须深入掌握患者的个体情况与社会背景，才能做出最符合其利益的医疗决策。

避开最坏情况#

诊断学揭示了医生的临床思维路径。对普通读者而言，掌握以下三种情境的思考方法将更为实用：